Ava, Olivia et Landon sont Trois frères Les Américains souffrant d'un Maladie rare mortelle. Ses parents étaient porteurs d'un étrange Mutation génétique Et leurs enfants ont eu 25% de chances de développer la maladie. Avec une telle malchance, que les trois petits souffrent. Et maintenant, grâce à une thérapie créée en Espagne, ils ont guéri, ils rapportent Silvia Asiain et Natalia Cons.
Les trois enfants sont nés avec un trouble génétique qui a annulé leurs défenses et les a condamnés à des infections constantes. Ava, Olivia et Landon avaient hérité de cette étrange maladie, qui n'affecte aujourd'hui qu'une seule personne à chaque million. Julián Sevilla, chef de l'hématologie et de l'hémothérapie à l'hôpital Niño Jesús de Madrid, en détail: « C'est un Maladie mortelle avec un pourcentage très élevégénéralement une sixième partie meurent au cours des deux premières années de la vie à la suite d'infections graves. »
Cependant, dans le laboratoire situé à Madrid, ils avaient déjà réussi à guérir les souris en 2016 et, dès les premiers succès, le traitement qui leur a sauvé la vie a émergé. Juan Antonio Bueren, chef de la division des thérapies innovantes, déclare: « Les patients sont très bons, Ils en font un Norma Lifel à l'école et s'attendait à ce que car la vie est guéri«
Thérapie toujours expérimentale Il consiste à boire des cellules souches de la moelle osseuse de l'enfant et introduire un gène pour produire des globules blancs sains qui luttent contre les infections. Une fois modifiées, les cellules sont retournées au corps. « Le donneur lui-même est le patient et, par conséquent, il n'y a pas de risques de rejet« , phrase.
En Californie, ils ont réussi à appliquer cette thérapie qu'ils ont développée Scientifiques espagnols du Center for Energy, Environmental and Technological Research (CIEMAT), qui dépend du ministère des Sciences.
Comment agit AV, Olivia et Landon
La maladie est appelée adhésion des leucocytes de type I (LAD-I) et empêche les globules blancs de pouvoir combattre les microbes envahisseurs. 70% de ceux qui en souffrent meurent avant l'âge de trois ans en raison d'infections graves.
En 2016, les scientifiques de Madrid ont obtenu guérir les troubles des souris. Ils ont été injectés un virus génétiquement modifié pour introduire la version correcte du gène défectueux dans les cellules. Étant donné la pensée du succès pourrait travailler chez l'homme.
L'étude, publiée dans le New England Journal of Medicine, révèle que les neuf enfants à qui le traitement a été appliqué, les trois frères et six mineurs de plus, ont répondu avec succès.
Les scientifiques s'attendent à ce que les neuf enfants continuent de faire une vie normale à partir de maintenant. Une fille a été traitée à l'hôpital Niño Jesús de Madrid, six à l'UCLA, aux États-Unis – parmi les frères – et deux autres à l'université à Londres, au Royaume-Uni. Les médecins parlent ouvertement de guérison.
